Resumé Forum 2018

Bot och precision –
Hur hanterar vi nya typer av diagnostik och läkemedel?

Bengt Jönsson ©IHE

IHE Forum 2018 hölls 6–7 september på Grand Hotell i Lund och lockade deltagare från såväl myndigheter, hälso- och sjukvården, akademin som life science-industrin.  Årets IHE Forum inleddes med att IHE:s styrelseordförande och professor emeritus vid Handelshögskolan i Stockholm, Bengt Jönsson, kort beskrev det som är utmärkande samt utmaningarna med precision och botande behandlingar. Exempelvis att det kan finnas en osäkerhet kring effekterna vid introduktionen av behandlingen, som kan leda till ett ökat behov av uppföljningsstudier och nya betalningssystem. En annan utmaning är att många av dessa terapier genererar stora initiala kostnader, medan kostnadsbesparingar och hälsovinster observeras först på lång sikt.

Kristina Kannisto ©IHE

Kristina Kannisto, projektledare vid Karolinska Centrum för Cellterapi (KCC) och projektledare för SWElife-ATMP, presenterade nya möjligheter för behandling med avancerad cell- och genterapi. Enligt Kannisto är denna typ av terapier på frammarsch och utvecklas ofta i tidig fas av icke-kommersiella aktörer såsom universitet och sjukvård. Utvecklings- samt tillverkningskostnader är vanligen höga och framställningen kan ställa krav på logistik, lagring och utbildad personal inom sjukvårdssektorn. Detta är också, enligt Kannisto, några av anledningarna till att dessa terapier är så kostsamma. Andra utmaningar som lyftes var avsaknaden av diagnostiska verktyg samt snårig lagstiftning.

Leif Groop ©IHE

Följande session handlade om diagnostik för bot och precision. Leif Groop, seniorprofessor i endokrinologi på Diabetescentrum vid Lunds universitet, inledde med att prata om ett nytt sätt att diagnosticera typ 2 diabetes. Genom genetisk testning kan sjukdomen klassificeras enligt fem undergrupper, vilket möjliggör mer precis diagnostik och individualiserad behandling. Groop framhöll att det vore mest kostnadseffektivt att fokusera på behandling av grupperna med de svåraste formerna av typ 2 diabetes och att det i framtiden kan vara möjligt att diagnosticera förstadiet till sjukdomen.

Anders Bjartell ©IHE

Anders Bjartell, professor i urologi på Institutionen för translationell medicin vid Lunds universitet samt överläkare vid Skånes universitetssjukhus, presenterade hur datoriserad bildanalys kan användas för säkrare diagnostik vid prostatacancer. Problematiken i dagens diagnostiska metoder ligger i en överdiagnosticering, överbehandling och låg träffsäkerhet. Med hjälp av ny teknik i form av digital patologi och artificiell intelligens finns framtida möjligheter att göra en säkrare diagnosticering av prostatacancer.

 

Linda Dexlin Mellby ©IHE

Ett annat diagnostiskt verktyg som presenterades var testet IMMrayTM PanCan-d, som används för att diagnosticera tidig pankreascancer. Presentatör var Linda Dexlin Mellby, Development Director på Immunovia AB som varit delaktiga i utvecklingen av testet. IMMrayTM PanCan-d utgår från ett blodprov för att analysera immunsystemet och få en indikation på sjukdom. Pankreascancer har en dålig prognos och diagnosticeras ofta för sent, varför Mellby menar att det finns ett extra värde i tidigare diagnosticering för vissa grupper. En utmaning tror hon blir att få sjukvården att satsa på denna typ av ny teknologi.

Ole Suhr ©IHE

Under torsdagseftermiddagen togs exempel upp på botande eller nästan botande terapier. Ole Suhr, professor på Institutionen för folkhälsa och klinisk medicin vid Norrlands universitetssjukhus talade om behandling av Skelleftesjukan och annan amyloidossjukdom med så kallad ”gene silencing” – en form av genterapi som uppvisat god effekt.

Gunilla Enblad ©IHE

 

Ett annat exempel på botande behandling i form av genterapi som återkom under konferensen var behandling med CAR-T-celler. Gunilla Enblad, professor i onkologi vid Uppsala universitet samt överläkare vid Akademiska sjukhuset, spådde denna banbrytande terapi som det nästa stora genombrottet vid behandling av cancer. Behandling med CAR-T-celler är en typ av immunologisk terapi som utnyttjar immunsystemet för att förstöra cancerceller. Behandlingen har använts för mycket svårt sjuka patienter med akut lymfatisk leukemi eller lymfom med resultatet av att vissa patienter blivit botade. Baksidan med behandlingen är att vissa svåra, potentiellt livshotande, biverkningar förekommer, vilket är en utmaning som måste hanteras men som kommer att lösas enligt Gunilla Enblad. ”Vi är bara i början, det kommer att komma mer”

Mef Nilbert ©IHE

Mef Nilbert, professor i onkologi vid Lunds universitet samt forskningschef vid Center for Kræftforskning beskrev möjligheter i form av nya målstyrda behandlingsmöjligheter och immunterapi, som utmanas av höga behandlingskostnader och en ökad cancerincidens. Nilbert framhöll vikten av att fler svenska patienter ingår i kliniska prövningar och behovet av uppföljning av läkemedel efter införande, vilket till viss del görs av regionala cancercentrum. Nilbert talade även om hållbar läkemedelsutveckling, där övergivna läkemedelskandidater potentiellt kan användas för andra indikationer och nya modeller för läkemedelsutveckling är nödvändigt.

Allan Ertmann Karlsen, Vice President for Stem Cell Research på Novo Nordisk, presenterade utvecklingen av avancerade terapiläkemedel ur ett företagsperspektiv. Inom forskningen på Novo Nordisk ingår utvecklandet av stamcellsterapi för behandling av diabetes. Ertmann Karlsen menar att det finns ett extra stort värde i botande behandling som möjliggör att patienter kan sluta oroa sig för sin sjukdom och framtida komplikationer. Detta skulle motivera att avancerade och riskfyllda behandlingar som stamcellsterapi används även för mindre livshotande sjukdomar som diabetes.

Frågan kring värdet av en botande behandling återkom i presentationen som hölls av TLVs chefsekonom, Douglas Lundin. Lundin kom dock fram till att det inte finns några skäl att värdera avancerade terapier enligt andra principer än de traditionella, det vill säga att jämföra mot etablerad behandling samt att uppskatta QALYs och kostnader ur ett livslångt perspektiv. Samtidigt underströk Lundin att det finns unika svårigheter med denna typ av terapier i form av en hög grad av osäkerhet för betalare vid lansering. Osäkerhet som innefattar respons och återupprepning av behandling skulle kunna adresseras genom betalningsmodeller och uppföljningsstudier. Andra aspekter av osäkerhet, såsom effekter på livskvalitet för patienten och administrativa effekter för sjukvårdssektorn tror Lundin är svårare att bemöta.

Dagen avslutades med en paneldebatt med representanter från Blodcancerförbundet, Socialstyrelsen, TLV och Novo Nordisk. Temat för debatten var: Värdet av bot, precision och diagnostik. Ur perspektivet från en patientorganisation lyftes problemet med att avancerade behandlingar kommer in för sent i behandlingskedjan och att det hade varit mer kostnadseffektivt om de sattes in tidigare i sjukdomsförloppet. En förklaring som återigen nämndes var den osäkerhet som finns vid lanseringen av dessa terapier. Det rådde viss enighet kring att administreringen vid införandet av nya avancerade terapier tar resurser i anspråk som hade kunnat läggas på patienten. En utmaning man talade om var att dessa terapier kan vara så effektiva men samtidigt väldigt dyra, alltså att det kan finnas en konflikt mellan kostnadseffektivitet och budgetinverkan.

Torsdagens paneldebatt, från vänster: Douglas Lundin, chefsekonom, TLV, Lise-lott Eriksson, ordförande, Blodcancerförbundet, Lars-Torsten Larsson, avdelningschef, Avdelningen för kunskapsstyrning för hälso- och sjukvården, Socialstyrelsen, Allan Ertmann Karlsen, Vice President for Stem Cell Research, Novo Nordisk och moderator Lisa Kirsebom. ©IHE

 

Konferensens andra dag fokuserade mer på de hälsoekonomiska aspekterna vid införandet av nya avancerade terapier. Mats Jerkeman, professor i onkologi och projektledare för Lymfom – klinisk forskning vid Lunds universitet, inledde med att diskutera hur botande behandling kan definieras. En sjukdom kan definieras som botbar när överlevnadskurvan vid en viss tidpunkt uppnår en platå där inga fler sjukdomsspecifika dödsfall observeras. En fråga är dock hur lång tid det tar innan det går att fastställa att det som framstår som bot inte på sikt ändå innebär återfall. På frågan om vad som måste förändras i vården för att kunna introducera nya avancerade terapier menade Jerkeman att samarbetet mellan olika professioner och specialiteter måste förändras och förbättras.

Ola Granström, Director Market Access and Reimbursement på Gilead Sciences Nordic, berättade kring utmaningen med behandling med CAR-T-celler ur ett hälsoekonomiskt perspektiv, där det finns en heterogen studiepopulation som innefattar både botade och icke-botade patienter med stor skillnad i överlevnad. Granström menade att en hopslagning av behandlingseffekten för dessa patientgrupper till ett medelvärde för hela populationen leder till en ofullständig bedömning av denna terapi. En lösning som framfördes var att tillämpa så kallade ”Mixture cure”-modeller för att skatta överlevnad för behandlingar som för vissa patienter är botande.

Christoffer Holmberg ©IHE

Behovet av att använda nya modeller för att skatta värdet av en delvis botande behandling framhölls även av Christoffer Holmberg, Access Strategy Lead på Bristol-Myers Squibb. Holmberg talade också om att processen för införandet av nya läkemedel har förändrats med mer flexibilitet hos betalare men också en större osäkerhet kring förfarandet. Det poängterades även att långtidsuppföljning är viktigt för att illustrera det sanna värdet av behandlingen på sikt.

IHE:s senior advisor Ulf Persson talade om ”affordability” – hur vi kan värdera och betala för bot. Presentationen sammanfattande några av de utmaningar för avancerade terapier som lyfts under konferensen, såsom höga behandlingskostnader och osäkerhet kring långsiktiga effekter. Persson framhöll att det finns en risk att vi inte får tillgång till revolutionerande behandlingar som är kostnadseffektiva eftersom vi inte kan betala för dem med vårt nuvarande system för finansiering. Enligt Persson kan budgetbarriärer dock brytas, och tog upp exemplet hepatit C där stat och landsting kom överens om extra resurser till läkemedlet och NT-rådet och TLV ingick överenskommelser med industrin om prissänkningar och betalningsmodeller. Andra möjliga modeller för finansiering som presenterades var att integrera sjukvårdsbudgeten i utvärdering av kostnadseffektivitet, separata budgetar för olika terapiområden, långtidsbudgetar i sjukvårdssektorn som sträcker sig längre än ett år samt innovativa betalningsmodeller som innebär betalning för effekt snarare än för behandling.

IHE Forum 2018 avslutades med en paneldiskussion på temat: Hur hantera kostnadseffektiva läkemedel när pengarna inte räcker? Deltog i slutdebatten gjorde representanter från LIF, Skandia, NT-rådet, IHE samt Skånes universitetssjukhus. Ur ett sjukvårdsperspektiv framhölls indikationsglidning som en stor osäkerhet för framtida kostnader vid avancerade terapier, att man hittar fler patienter att behandla än man räknat med. En annan oönskad effekt som lyftes var potentiella utträngningseffekter av andra patienter på grund av en begränsad budget. Det diskuterades också att resursbrist inom sjukvårdssektorn kan vara en hindrande faktor vid införandet av avancerade terapier. Panelen var eniga om att vi behöver satsa mer på forskningen kring avancerade terapier och att nya betalningsmodeller kan vara lösningen för att hantera framtida kostnader.

Avslutande paneldebatt, från vänster: Ulf Persson, senior advisor, IHE, Kristina Hagström, hälsostrateg, Skandia, Dag Larsson, senior sakkunnig policy, LIF, Gerd Lärfars, docent, ordförande, NT-rådet, Jesper Petersson, verksamhetschef och docent, Verksamhetsområde neurologi och rehabiliteringsmedicin, Skånes universitetssjukhus och moderator Lisa Kirsebom. ©IHE

 

Här finns presentationer från dagarna och här finns de intervjuer vi gjorde med några av föredragshållarna inför konferensen. Programmet för IHE Forum 2018 hittar du här

Stort tack till samtliga deltagare för två intressanta och lärorika dagar!

Boka redan nu in nästa års jubileums-Forum som äger rum i Lund 5-6 september!
IHE fyller 40 år och det kommer att bli ett lite annorlunda och festligare arrangemang.