Societal costs and quality of life associated with arginase 1 deficiency in a European setting – a multinational, cross-sectional survey

Olofsson S, Löfvendahl S, Widén J, Rudebeck M, Lindgren P, Stepien K M, Arnoux J-B, Luz Couce Pico M, Leão Teles E, Jacobson L.

Arginasbrist (ARG1-D) är en ultrasällsynt sjukdom som orsakar funktionsnedsättning i rörlighet och kognition vilken utvecklas över tid.

Sjukdomar som ARG1-D har stor påverkan även utanför hälso- och sjukvårdssektorn och syftet med denna studie var att uppskatta den nuvarande sjukdomsbördan förknippad med ARG1-D ur ett samhällsperspektiv.

Studien utfördes som en webbaserad undersökning av patienter med ARG1-D och deras närstående i fyra europeiska länder (Frankrike, Portugal, Spanien, Storbritannien). Denna studie visar att ARG1-D är förknippat med en hög samhällskostnad och betydande inverkan på hälsorelaterad livskvalitet (HRQoL). Tidigare diagnos och bättre behandlingsalternativ som kan skjuta upp eller hålla tillbaka progression kan därför ha en potential för förbättrad HRQoL och besparingar för patienten, närstående och samhället.

Läs mer och ladda ner artikeln

Läs även om artikeln: Disease burden among patients with Arginase 1 deficiency and their caregivers: A multinational, cross-sectional survey

Journal of Medical Economics, 27(1),1146–1156
DOI: https://doi.org/10.1080/13696998.2024.2400856