Intermediate-dose versus high-dose prophylaxis for severe hemophilia: comparing outcome and costs since the 1970s
Fischer K, Steen Carlsson K, Petrini P, Holmström M, Ljung R, van der Berg H M and Berntorp E
Det har tidigare påvisats att profylaktisk behandling av svår hemofili är kliniskt effektiv. Det råder dock delade meningar om vilken dosering som bör användas vilket har resulterat i att behandlingsregimer skiljer sig åt mellan länder. Denna studie jämför de långsiktiga effekterna och kostnaderna mellan holländska intermediär-och svenska högdos profylaktiska regimer för patienter med svår hemofili i syfte att fastställa optimal dosering.
Studiens resultat visar att de kliniska effekterna var bättre för svenska högdos-patienter (P <.01) när det gäller 5-års blödning och led-hälsa men inga skillnader kunde påvisas för livskvalitet och social delaktighet. De årliga behandlingskostnaderna skiljde sig markant mellan dosregimerna och högdos-profylax påvisade 66% högre kostnader (P <.01).
På gruppnivå tycks de inkrementella fördelarna med högdosbehandlingen marginella. Optimal dosering visade sig variera från individ till individ och många patienter upplevde lika goda resultat med intermediär- som med hög profylaxdos.
Blood, 2013; 122(7): 1129-1136
DOI: https://doi.org/10.1182/blood-2012-12-470898
