Real-world evidence for coverage determination of treatments for rare diseases
Dayer V W, Drummond M F, Dabbous O, Toumi M, Neumann P, Tunis S, Teich N, Saleh S, Persson U, von der Schulenburg J-M G, Malone D C, Salimullah T, Sullivan, S D
Beslut gällande systematiska utvärderingar av läkemedel (på engelska: health technology assessments; HTA) är komplexa och under utveckling. Nya behandlingar för sällsynta sjukdomar hanteras ofta genom påskyndade processer för godkännande, vilket vid tidpunkten för marknadsinträde kan skapa osäkerhet kring klinisk evidens och budgetpåverkan. Det har föreslagits att evidens från klinisk praxis (på engelska: real world evidence; RWE) skulle kunna stödja HTA-beslut för behandlingar av sällsynta sjukdomar; att samla in och använda RWE innebär dock stora utmaningar.
En ny publikation från en av IHEs medarbetare fokuserar på nyckelelement inom RWE såsom studiedesign och analyser. Detta innefattar patienturval och rekrytering, lämplig justering för ”confounders” och andra källor till bias, val av utfallsmått, samt monitorering av datakvalitet. Författarna betonar nödvändigheten av att forskare, industri, HTA-myndigheter och betalande parter ser till att rigorösa och lämpliga vetenskapliga principer följs när RWE används i beslutsfattandet. Avslutningsvis ges förslag på hur man kan hantera några av de stora utmaningarna med RWE.
Läs mer och ladda ner artikeln
Använd gärna vår sökfunktion för att se vad vi gjort mer inom området sällsynta diagnoser
Orphanet Journal of Rare Diseases, 2024;19(47):1-12
DOI: https://doi.org/10.1186/s13023-024-03041-z
